骨髓增生异常综合症的分层治疗选择

 （一）、预后分组    1．国际预后评分系统(IPSS)：IPSS基于FAB分型，可评估患者的自然病程。危险度的分级根据以下3个因素确定：原始细胞百分比、血细胞减少的系别数和骨髓的细胞遗传学特征。分组如下：低危(Low)0分；中危-l(Int-1)0.5～1.0分；中危-2(Int-2)1.5～2.0分；高危(High)≥2.5分(表5)。目前对MDS的治疗多依据IPSS预后分组。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强 表5骨髓增生异常综合征的国际预后积分系统（IPSS）预后变量标准积分骨髓原始细胞＜5%5%～10%11%～20%21%～30%00.51.52.0染色体核型好【正常，-Y，del（5q），del（20q）】中度（其余异常）差【复杂（3个异常）或7号染色体异常】00.51.0血细胞减少a无或一系减少两系或三系减少00.5    注：a中性粒细胞计数＜1.5×109/L，HGB＜100g/L，PLT＜100×109/L 评价：IPSS评分系统将MDS患者分成低危组（低和中危-1）和高

FDA批准多发性骨髓瘤新药泊马度胺

1月8日美国FDA批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。    多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强    Pomalyst是一种药丸，它调节人体的免疫系统，摧毁癌细胞并抑制其生长。它适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。    Pomalyst是免疫调节剂一类的，继来那度胺和沙利度胺（thalidomide）之后第三个药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的患者提供了新的选择。   

慢粒专家共识2010版

慢性髓性白血病(CML)是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15％，全球年发病率为1．6—2／10万人。我国1986至1988年在全国22个省、市、自治区46个调查点进行全国白血病发病情况调查显示CML的年发病率为0．36／10万人。此后国内几个地区的流行病学调查显示CML的年发病率为0．39～0．55／10万人。中国CML患者较西方更为年轻化，国内几个地区的流行病学调查中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强显示CML中位发病年龄45—50岁，而西方国家CML的中位发病年龄65岁。 CML治疗的主要目标是达到细胞遗传学甚至分子学反应、预防疾病进展、延长生存期、提高生活质量和治愈疾病。目前，异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是唯一有望治愈CML的方法，但伊马替尼的出现使移植的一线治疗地位受到挑战。在CML的治疗中应该详细评估患者的全面情况后，向其推荐优势治疗选择，参考患者治疗的选择意愿，进行下一步治疗。 现参照2010年《慢性髓性白血病NCCN肿瘤学临床实践

完全缓解的儿童ALL

一、完全缓解的ALL临床路径标准住院流程 （一）临床路径标准住院日为21天内。 （二）进入路径标准。 1.第一诊断必须符合儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）疾病编码（ICD10：C91.002)的标危、中危组患者。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强 2.经诱导化疗达完全缓解（CR）。 3.当患者同时具有其他疾病诊断时，但在住院期间不需要特殊处理也不影响第一诊断的临床路径流程实施时，可以进入路径。 （三）完善入院常规检查需2天（指工作日）。 1.必需的检查项目： （1）血常规、尿常规、大便常规； （2）肝肾功能、电解质、凝血功能、血型、输血前检查；       （3）胸部X线平片、心电图、腹部B超

蛋白C与蛋白S临床意义

                                    protein C， PCn一种维生素K依赖性酶原，其主要作用是活化后可灭活凝血因子Ⅷα与凝血因子Ⅴα，抑制血液凝固nprotein S ,  PS也是一种维生素K依赖性酶原。可协同活化蛋白C（APC）,消除凝血因子Xα对凝血因子Vα、凝血因子Ⅸα对凝血因子Ⅷα的保护作用，使之被水解n蛋白C抗原活性中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强减低：先天性或后天或得性蛋白C缺陷先天性缺陷者常常有反复血栓形成史后天获得性者见于DIC,AIDS,手术后和口服双重抗凝药等n蛋白S含量n减低：先天性蛋白S缺陷，常伴严重的深静脉血栓。后天性：肝病，口服双重抗凝药物当前浏览器不支持播放视频，建议使用火狐或者谷歌浏览器

初治儿童ALL

一、初治儿童ALL临床路径标准住院流程 （一）标准住院日为35天内。 （二）进入路径标准。 1.第一诊断必须符合儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）疾病编码（ICD10：C91.002)的标危、中危组患者。     2.当患者同时具有其他疾病诊断时，但在住院期间不需要特殊处理也不影响第一诊断的临床路径流程实施时，可以进入路径。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强 （三）明确诊断及入院常规检查需 3-5天（指工作日）。 1.必需的检查项目： （1）血常规、尿常规、大便常规； （2）肝肾功能、电解质、凝血功能、血型、输血前检查；         （3）胸部X线平片、心电图、超声检查（包括颈、纵隔、心脏和腹部、睾丸等）、眼底检查；

钙网蛋白的突变与骨髓增殖性肿瘤

原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化是常见的骨髓增殖性肿瘤（MPNS）类型。Janus激酶2（JAK2）的突变活化与50%-60%的MPN事件联系在一起；另外大约30%的MPN事件的根本原因却依然是未知的。近日，有研究称，钙网蛋白（CALR）中的突变发生在大多数JAK2未被激活（JAK2-疾病）的MPN患者中。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强该项研究中研究人员完成了来自6位原发性骨髓纤维化病人匹配样本的全外显子组测序，进而发现CALR突变出现在全部的肿瘤样本中。其中的两个样本被删除了外显子9（一个52bp删除被归类为1型突变），并且4个样本在外显子9中具有一个5bp的插入物（2型突变）。此外，CALR突变病人，包括那些来自一个额外群体的病人，在88%的JAK2-MPN中都发生了JAK2-和CALR突变。总的来看，研究人员发现了36个不同的CALR突变（大部分是1型和2型突变），所有这些导致了一个移码替代阅读框1，它被预测能够改变羧基末端结构域。1型突变与原发性骨髓纤维化大大相关，这意味着两类突变可能具有不同的影响。一类1-突变蛋白的外源表达赋予白介素-3（IL-3）朝向细胞的独立

医学符号及常用药的别名

qd——1日1次，bid——1日2次，tid——1日3次，qid——1日4次，qod——隔日1次，qw——每周1次，biw——两周1次，q2h——每2小时1次，q8h——每8小时1次，qn——每晚睡前1次，2～3次/d——每日2～3次。皮下——皮下注射，肌注——肌肉注射，静注——静脉注射，静滴——静脉滴注(即打点滴)。 RP表示请取药; ­中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强P.O表示此药口服; ­INJ.表示注射剂; ­MIXT.表示合剂; ­TAD.表示片剂; ­SOL.表示溶液; ­CO.表示复方; ­PR.表示灌肠; ­I.D表示皮内注射; ­I.V表示静脉注射; ­I.V.GTT.表示静脉点滴; ­IH表示皮下注射; ­IM表示肌肉注射; ­O.M表示每晨; ­O.N表示每晚; ­HS.表示睡时用; ­AM.表示上午; ­PM.表示下午; ­A.C.表示饭前; ­P.C.表示饭后; ­SOS.表示需要时用一次; ­ST.表示立即; ­QD表示每日一次; ­BID表示每日两次; ­TID表示每日三次; ­QOD表示隔日一次; ­QH表示每小时一次; ­Q2H表示每两小时一次;

Lenalidomide的作用机制

Lenalidomide属于新一类的口服抗癌药品，称为免疫调节药品（immunomodulatory drug；IMiDsâ），与thalidomide类似的是，它们都具有多重的作用，包含抗癌及抗发炎，其作用机转大致可分为免疫调节特性（immunomodulatory properties）及非免疫调节特性两部份（non-immunomodulatory properties）。在免疫调节特性方面，它可藉由改变许多细胞介质（cytokines）的生成来影响免疫系统，达到提升免疫反应、增加免疫细胞活性及抑制发炎的效果。研究指出，lenalidomide可以增加T细胞（T cells）及自然杀手细胞（natural killer cells）的活性；促进T细胞的生成因子白介素2（interleukin 2；IL-2）及抗发炎介质白介素10（interleukin 10；IL-10）的生成；及抑制发炎介质，如甲型肿瘤坏死因子（a-tumor necrosis factor；TNFa）、白介素1b（interleukin 1b；IL-1b）的产生，藉由这些作用来影响免疫系统。而在非免疫系统调节

5q-综合征

患者，女，65岁，主因输血依赖加重就诊。患者于8年前查血象发现有大细胞性贫血，各种补血药治疗无效，每三个月需输血一次。2年前输血依赖增加，每3周一次。患者8年前曾行二尖瓣狭窄分离术，此后一直患慢性心脏病及肺动脉高压。2年前3月份外院肝活检示含铁血红素沉着。查体：体温正常，脉搏82次/分，不规整，呼吸24次/分，血压104/60mmHg，双眼睑结膜苍白，两肺底湿啰音，心尖部Ⅱ级舒张期杂音，肝脾肿大。辅助检查：血常规 WBC 2.3×109/L，分类 杆状10％，分叶57％，淋巴26％，单核5％，嗜酸2％，血红蛋白86g/L，Hct （红细胞压积）0.25L/L，MCV（平均红细胞体积）95fl，MCH（平均红细胞血红蛋白） 32pg，MCHC（平均红细胞血红蛋白）33.7g/dl，RDW（红细胞分布宽度）23.3，网织红细胞计数0.1％，血小板269×109/L。血涂片红细胞体积增大，可见大血小板。骨穿涂片骨髓增生活跃，原始粒细胞增加占7％，骨髓活检显示大量的不分叶巨核细胞。细胞化学示髓过氧化物酶（MPO）+，苏丹黑B（SBB）+，糖原染色（PAS）±，末端脱氧核糖核苷转移酶（Tdt）－

JAK2基因突变的发现改变了骨髓增殖性肿瘤的分类和诊断

从2005年报道JAK2 V617F突变发生于慢性骨髓增殖性疾病（myeloproliferative disorder，MPD）[1-3]以来，这个基因突变的发现改变了MPD的分类和诊断。以往MPD包含慢性粒细胞白血病（CML），真性红细胞增多症（PV），原发性血小板增多症（ET），和原发性骨髓纤维化（PMF）,慢性中性粒细胞白血病（CNL），慢性嗜酸细胞白血病/高嗜酸细胞综合症（CEL/HES）等多种疾病。在修订的2008 WHO分类系统中，有无JAK2突变成为MPD主要的诊断指标[4]，例如，如果JAK2突变阳性，血红蛋白增加，骨髓红系细胞明显增生可以诊断PV，即使血红蛋白低于以往WHO规定的指标值，但却持续超过正常值 20g/L的PV也可以确诊。如果JAK2突变阳性，血小板仅仅持续大于450X109/L,骨髓巨核细胞增生，可以诊断ET。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强不仅MPD的诊断发生革命性进展[5]，连名称都改变了。MPD改称为骨髓增殖性肿瘤(myelo- proliferative neoplasm，MPN)，MDS/MPD(myelodysplastic /mye

NK细胞

人的外周全血有核细胞，中性粒细胞大概占到60-70%， 淋巴细胞占30-40%， 单核细胞占5%，其他细胞很少。那淋巴细胞中T细胞大概占到70-80%，那么这样算下来，在外周全血中CD3+的T细胞应该占到大约25-35%左右。　NK细胞确切的来源还不十分清楚，一般认为直接从骨髓中自然杀伤细胞（NK细胞）[1]衍生，其发育成熟依赖于骨髓的微环境。小鼠和人的体外实验表明，胸腺细胞在体外IL-2等细胞因子存在条件下培养也可诱导出NK细胞。小鼠脾脏在体内IL-3诱导下可促进NK细胞的分化。NK细胞主要分布于外周血中，占PBMC 5～10%，淋巴结和骨髓中也有NK活性，但水平较外周血低。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强　　由于NK细胞具有部分T细胞分化抗原，如80～90%NK细胞CD2+，20～30%NK细胞CD3+（表达CD3ζ链），30%NK细胞CD8+（α/α）和75～90%NK细胞CD38+，而且NK细胞具有IL-2中亲和性受体，在IL-2刺激下可发生增殖反应，活化NK细胞可产生IFN-γ，因此一般认为NK细

含铁、叶酸、B12的食物

含铁丰富的食物含铁丰富的食物含铁丰富的食物含铁丰富的食物：蛋黄、桔子汁、菜汁、菜泥、肝泥、肉泥及铁强化食品(如铁、强化的奶粉、米粉、面粉)和铁强化配方奶。肉末、鱼、豆腐、肝、瘦肉、豆制品、动物血、小米、高梁、玉米、绿叶蔬菜、黄红色蔬菜、黑木耳、海带、紫菜。叶酸的食物来源广泛，包括：深绿色蔬菜、新鲜水果、豆类、酵母、小麦胚芽、糙米等。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强维生素B12 可从动物性食品中摄取，如内脏、蛤、牡蛎、蟹、虾等。当前浏览器不支持播放视频，建议使用火狐或者谷歌浏览器

干扰素

                                    根据干扰素蛋白质的氨基酸结构、抗原性和细胞来源，可将其分为：IFN-α、IFN-β、IFN-γ。IFN-ω属于IFN-α家族，其结构和大小与其它IFN-α稍有差异，但抗原性有较大的不同。现在公认IFN-β和IFN-γ只有一个亚型，而IFN-α有约二十余个亚型。自80年代以来，许多研究显示，干扰素(尤其是α-干扰素及γ-干扰素)除具有抗病毒、免疫调节的作用外，还具有明显的抗细胞增殖作用。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强目前α干扰素主要可分为α1b、α2a、α2b三大类　α1b、α2a、α2b三种亚型干扰素的克隆来源不同, α1b干扰素来源于健康中国人白细胞, α2a干扰素来源于西方人骨髓瘤细胞, α2b干扰素来源于西方人白细胞，三种亚型干扰素的氨基酸序列不同，α1b干扰素具有增加单核细胞MHCII表达的功能，而α2a、α2b干扰素无此

阿那格雷

                                    通用名称：阿那格雷　　英文名称：Anagrelide　　中文别名：氯喹咪唑酮、盐酸阿那格利　　英文别名：Agrylin、Anagrelide Hydrochloride　　【适应症】　　1.Anagrelide lowers the number of blood clotting cells (called platelets) in the body. This helps to prevent blood clots from forming.中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强　　2.Anagrelide is used to treat essential thrombocytosis (too many blood clotting cells in the body).　　3.Anagrelide may also be

常见血液病相关实验室检查项目

一、急性髓细胞白血病（AML）1.急性髓细胞白血病（1）形态学检查:a.细胞形态学(骨髓涂片);b.骨髓病理（骨髓活检）（2）免疫分型：CD13、CD33、CD15、CD117、CD64、CD14、MPO中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强（3）细胞遗传学：1） 核型分析2）荧光原位杂交 （FISH）:M2: AML1-ETO t（8；21）M3: PML/RARA t(15；17)M4: CBFB (INV16)M4/M5: MLL t (4；11)（4）分子遗传学：1） 分型诊断相关检查M2可选做：AML1-ETO定量M3可选做：PML-RARA定量M4可选做：CBFB-MYH11定量嗜酸性粒细胞增高的白血病：FIL1P1-PDGFRA定量2） 预后判断相关指标：适用于所有AML病人NPM1基因突变(意义：提示预后良好)FLT3D835FLT3-ITDC-KIT基因突变(意义：提示预后不良)3）WT-1:适用于核型正常的AML意义：WT-1的表达水平可以提示是否复

苯达莫司汀

苯达莫司汀（Bendamustine）是一种双功能基烷化剂，具有抗肿瘤和杀细胞作用。19世纪60年代初期由Ozegowski和其同事在德国耶拿的微生物试验协会研制。本品的抗肿瘤和杀细胞作用主要机理为DNA单链和双联通过烷化作用交联，这打乱了DNA的功能和DNA的合成，也会使DNA和蛋白之间，以及蛋白和蛋白之间产生交联，从而发挥抗肿瘤作用。本品单独或与其它抗肿瘤药物联合用药来治疗诸如何杰金病、非何杰金淋巴瘤、浆细胞瘤（多发性骨髓瘤）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、乳腺癌等恶性肿瘤。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强药品信息　　通 用 名：苯达莫司汀　　英文名：Bendamustine　　商品名：Treakisym　　药品类别：处方药　　剂型及规格：注射用：25mg/瓶；100mg/瓶药品概述　　盐酸苯达莫司汀最早于19世纪60年代初期由Ozegowski和其同事在德国耶拿的微生物试验协会研制。合成的目的是使一种烷基化氮芥（一种非功能烷化剂）连接一个嘌呤和氨基酸。新合成的化合物与苯丁酸氮芥相比主要的优点是它的水溶性。Anger et al.公开了苯达莫司汀对浆细胞瘤病人成功应用的最初临

地中海贫血

地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性疾病。其发病机制是合成血红蛋白的珠蛋白链减少或缺失导致血红蛋白结构异常，这种含有异常血红蛋白的红细胞变形性降低，寿命缩短，可以提前被人体的肝脾等破坏，导致贫血甚至发育等异常，这种疾病也就是医学上讲的溶血性贫血。 西医学名： 地中海贫血主要症状： 贫血中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强 主要病因： 遗传传染性： 无传染性  疾病分类　　地中海贫血按照受累的氨基酸链来分类，组成珠蛋白的肽链有4种，即α、β、γ、δ链，分别由其相应的基因编码，这些基因的缺失或点突变可造成各种肽链的合成障碍，致使血红蛋白的组分改变。通常将地中海贫血分为α、β、δβ和δ等4种类型，其中以β和α地中海贫血较为常见。也可按照一个或两个基因缺损来分为轻型或重型地中海贫血。 病因及发病机制　　本病是由于珠蛋白基因的缺失或点突变所致。 　　1.β地中海贫血 人类β珠蛋白基因簇位于11p15.5。β地中海贫血（简称β地贫）的发生主要是由于基因的点突变，少数为基因缺失。基因缺失和有些点突变可致β链的生成完全受抑制

氢氯吡格雷片-波立维

【药品名称】通用名：硫酸氢氯吡格雷片商品名：波立维英文名：ClopidogrelHydrogenShlfateTablets英文商品名：PLAVIX汉语拼音：Liusuanqinglubigeleipian本品主要成份及其化学名称：硫酸氢氯吡格雷 　　【性状】口服剂波立维为粉红色，圆形，双凸，刻痕薄膜包衣片，一面刻有75，另一面刻有1171，含97.875mg的硫酸氢氯吡格雷，相当于75mg的氯吡格雷碱。 中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强　　【药理毒理】药效学特性：氯吡格雷是一种血小板聚集抑制剂。ATC分类为：BO1AC/04。氯吡格雷选择性也抑制二磷酸腺苷（ADP）与它的血小板受体的结合及继发的ADP介导的糖蛋白GPlllb/llla复合物的活化，因此可抑制血小板聚集，氯吡格雷必须经生物转化才能抑制血小板的聚集，但是还没有分离出产生这种作用的活性代谢产物。除ADP外，氯吡格雷还能通过阻断由释放的ADP引起的血小板活化的扩增，抑制其它激动剂诱导的血小板聚集。氯吡格雷不能抑制磷酸二酯酶的活性。氯吡格雷通过不可

成人急性早幼粒细胞白血病

一、急性早幼粒细胞白血病诊断I 目的：确立急性早幼粒细胞白血病一般诊疗的标准操作规程，确保病人诊疗的正确性和规范性。Ⅱ范围：适用急性早幼粒细胞白血病病人的诊疗。III 诊断依据。中国医学科学院血液病医院血液内科李洪强根据《World Health Organization Classification of Tumors. Pathology and Genetic of Tumors of Haematopoietic and Lymphoid Tissue.》（2008），《血液病诊断及疗效标准》（ 第三版，科学出版社）IV 诊断规程1、采集病历现病史应包括患者症状（贫血、出血、感染以及髓外浸润等相关症状）初始时间、严重程度以及相关治疗情况，尤其注意出血症状的病史采集。既往史个人史应包括是否有肿瘤病史以及肿瘤家族史；询问其他重要脏器疾病史。体检应包括：贫血、出血相关体征，肝脾淋巴结肿大情况，有无感染病灶等。2、入院检查2.1    初诊时2.1.1  常规：血常规、尿常规、大便常规+潜血 、血型2.1.2