药物名称                                        靶点                                                       肉瘤类型                                       报导疗效

安罗替尼 anlotinib        c-kit,FGFR1-4,PDGFRα/β,Ret,VEGFR2/3    除外GIST的软组织肉瘤            ORR 11.45%,PFS 5.63月

西地尼布 cediranib         VEGFR1-3                                                      腺泡状软组织肉瘤                 ORR 35%,DCR 84% at 24周  

克唑替尼 crizotinib          ALK                                                               炎性肌纤维母细胞瘤               ORR 86%(36%CR),median                                                                                                                                                                            duration of treatment 1.63年

地诺单抗denosumab      RANKL                                                            骨巨细胞瘤                            Tumor response 86%

伊马替尼 imatinib          BCR-ABL,c-kit,PDGFR                                         GIST                               1.复发/转移GIST:PFS 18月,OS 55月

                                                                                                                                                           2.术后辅助GIST: 98% of 1yr RFS；                                                                                                                                                                                         47.9% of 5yrs RFS;

                                                                                                                                                           3-year维持治疗: 65.6% of 5yrs RFS

figitumumab                   IGF-1R                                                            尤文肉瘤，骨肉瘤                  ORR 14.2%, OS 8.9月

larotrectinib                    NTRK融合                                              有NTRK融合基因的软组织肉瘤       部分迅速有效

奥拉单抗 olaratumab      PDGFRα                                                 除外GIST的软组织肉瘤,                 ORR 18.2%,PFS 6.6月,OS 26.5月

                                                                                                       尤其是平滑肌肉瘤                          

                                                                                                                      GIST                               PFS 32.1周(PDGFRα mutant)

                                                                                                                                                             PFS 6.1周(PDGFRα wild type)

帕博西尼 palbociclib       CDK4/6                                                            脂肪肉瘤                                PFS 17.9周

帕唑帕尼 pazopanib      c-kit,FGFR,PDGFR,VEGFR              除外GIST的软组织肉瘤（非脂肪肉瘤）  ORR 9%,PFS 4.6月,OS 12.5月 

                                                                                                               脂肪肉瘤                                   PFS 4.4月,OS 12.6月

瑞戈非尼 regorafenib    c-kit,FGFR,PDGFR,VEGFR                             GIST                                        ORR 4.5%,PFS 4.8月   

                                                                                                除外GIST的软组织肉瘤                         平滑肌肉瘤:PFS 3.7月

                                                                                                                                                              脂肪肉瘤:PFS 1.1月

                                                                                                                                                              滑膜肉瘤:PFS 5.6月

                                                                                                                                                              其他肉瘤:PFS 2.9月

地磷莫司 ridaforolimus     mTOR                                             骨肉瘤和软组织肉瘤                            PFS 17.7周(化疗后维持)

selinexor                          XPO1                                    除外GIST的软组织肉瘤,尤其是脂肪肉瘤      ORR 0%,SD≥4月in 33%   

索拉菲尼 sorafenib        c-kit,FGFR,PDGFR,Ret,VEGFR           除外GIST的软组织肉瘤                  血管肉瘤:PFS 5.6月,OS 12.2月

                                                                                                                                                           平滑肌肉瘤:PFS 5.2月,OS 12.5月

                                                                                                                                                           其他肉瘤:PFS 2.8月,OS 10.1月                                                                                                                  骨肉瘤                                        PFS 4月,OS 7月

舒尼替尼 Sunitinib        c-kit,FGFR,PDGFR,VEGFR                          GIST                                        ORR 7%,PFS 27.3周    

                                                                                             除外GIST的软组织肉瘤                          1.脂肪肉瘤:PFS 3.9月,OS 18.6月

                                                                                                                                                            2.平滑肌肉瘤:PFS 4.1月,OS 10.1月

                                                                                                                                                            3.恶性纤维组织细胞瘤:PFS 2.5月,

                                                                                                                                                                                                OS 13.6月

曲妥珠单抗 Trastuzumab    HER2                                                     骨肉瘤                                 30月EFS rates 32%,30 months OS 59%

伏立诺他  vorinostat          HDAC                                           除外GIST的软组织肉瘤                    ORR 0%,PFS 3.2月,OS 12.3月

尼罗替尼  nilotinib            BCR-ABL,c-kit,PDGFR                                  GIST                                    Two-year PFS 51.6%

阿帕替尼 apatinib       PDGFR-β,VEGFR,FGFR,c-kit ,               骨肉瘤和软组织肉瘤                   PFS 7.93个月，3个月DCR达81.39%

                                   RET,c-Src,FLT3