2017年3月7日，专注于新颖异体干细胞疗法临床开发及商业化的生物制药公司TiGenix表示：公司已经收到美国FDA针对用于克罗恩病患者复杂肛瘘治疗优化的全球临床3期试验方案的认可和批准，受此消息影响该公司股价快速上涨。

2015年8月，TiGenix 获得了FDA对公司一个用于上市申请的关键性临床3期试验的特殊评估协议（SPA）的批准。在获得这次SPA批准后，公司随后获得了Cx601 (ADMIRE-CD)研究在欧洲临床3期试验的确证性的积极试验结果，该临床试验是目前为止针对复杂肛瘘克劳恩疾病患者最大规模的随机性研究，TiGenix据此在2016年3月向EMA提交了该药物在欧洲的上市申请（MAA）。随着后面临床试验数据的公开，TiGenix 在获得了特殊评估协议的基础上，又向FDA进行了本次一系列的试验方案优化计划的提交。浙江大学医学院附属第二医院骨科沈炜亮

TiGenix公司研发的Cx601是一种从人体脂肪组织中分离并且在体外培养增殖的ASC。ASC细胞分泌的因子可以起到抑制炎症和调节免疫系统的作用，因而被认为可能成为治疗复杂性肛瘘的新疗法。从人体脂肪组织中分离的ASC作为细胞疗法来说有诸多优势，其中包括：

1. 容易获取并且高产：脂肪组织可以很容易从吸脂手术中获得，而且脂肪组织中有2％的细胞为ASC。这个比例远高于从骨髓组织中获得类似细胞的比例(0.002%)。

2. 安全性高：ASC不表达天然杀伤细胞受体(Natural Killer Cell Receptor) 的配体，因此不会导致免疫排斥反应。

3.易于细胞增殖：ASC在体外培养时的增殖速度高于骨髓中提取的类似细胞，而且这些细胞更为稳定，不容易分化或者衰老。

根据2017年1月19号同FDA进行的沟通会议的备忘录，FDA接受了公司Cx601全球临床3期试验的方案优化计划。根据这些所提交的试验方案，FDA将接受公司使用第24周的安全性和有效性数据提交药物的上市申请，而不再是使用第52周的试验数据。同时相比最初的方案，FDA还接受了该临床研究可以入组更少的患者，而目标患者的范围也可以更宽泛，这将会加快临床的进度。随着这些试验计划的调整，公司将从加快的入组过程中受益：试验周期变得更短，可以更早的提交上市申请以及可以更早的在美国上市。而优化后的试验方案，也变得与在欧洲开展的ADMIRE-CD研究相类似。

TiGenix 公司副总裁Maria Pascual博士表示：“非常高兴能够同FDA进行会议沟通并获得FDA对我们试验方案优化计划的认同。我们将继续致力于为美国的克劳恩病患尽可能快的带来Cx601。相比之前的计划，我们相信通过利用改进后的方案将可以提前一年提交Cx601的上市申请。”

这项全球关键性注册临床3期试验将在2017年上半年开始进行，与此同时，TiGenix 也将会针对未来能够加快Cx601的上市审评做相应的努力。

二次整理者：沈炜亮

浙江大学医学院附属第二医院骨科 运动医学科；

浙江大学医学院附属第二医院骨科 关节外科；

浙江大学骨科研究所；

浙江大学李达三·叶耀珍再生医学发展基金；

浙江省组织工程与再生医学技术重点实验室；

中国医师协会骨科医师分会再生医学工作组；

本人专业诊治范围：
1，肌腱病&肌腱/韧带损伤：肘-网球肘；肩-肩周炎，肩袖损伤；膝-弹跳膝，跑步者膝，前交叉韧带损伤；踝-跟腱炎，跟腱断裂；手腕部-腱鞘炎；筋膜炎
2，再生医学技术治疗运动系统疑难杂症，包括：软骨/半月板/肌腱/韧带的修复、重建和再生；
门诊类型：肌腱病专科门诊！

致谢：（新浪医药编译/David）