肛管癌是相对较少的肿瘤，可与HIV及HPV相伴而行，占胃肠道肿瘤的3%左右。晚期肛管癌的传统治疗方案为顺铂联合氟尿嘧啶，副反应较大，由于为少见瘤种，研究投入少，多年治疗方案未曾改变。为了比较顺铂联合氟尿嘧啶(FU)与卡铂联合紫杉醇治疗化疗初治晚期肛门癌的疗效，确定最佳方案。InterAAct.研究将未接受过系统治疗的晚期肛门癌患者随机分为顺铂60 mg/m(第1天)+氟尿嘧啶1000 mg/m(第1~4天)静脉滴注或卡铂(曲线下面积5；第1天)+紫杉醇80 mg/m2(第1、8、15天)每28天静脉滴注，共24周，直至病情进展、出现不能耐受的毒性或患者退组。主要终点为客观应答率(ORR)。在分层模型中评估主要和次要终点，以比较方案并选出优胜组。在2013年12月至2017年11月期间在60个中心进行了一项国际多中心随机2期研究。中位随访时间为28.6个月。共有91名患者被随机分组：46名患者接受顺铂联合氟尿嘧啶治疗，45名患者接受卡铂联合紫杉醇治疗。顺铂+氟尿嘧啶的ORR为57%(95%CI，39.4%~73.7%)，卡铂+紫杉醇的ORR为59%(95%CI，42.1%~74.4%)。顺铂+氟尿嘧啶组(62%)比卡铂+紫杉醇组(36%；=0.016)有更严重的不良反应。顺铂联合氟尿嘧啶的中位无进展生存期为5.7个月(95%CI，3.3~9.0个月)，卡铂联合紫杉醇的中位无进展生存期为8.1个月(95%CI，6.6~8.8个月)。顺铂加氟尿嘧啶组的中位总生存期为12.3个月(95%CI，9.2~17.7个月)，而卡铂加紫杉醇的中位总生存期为20个月(95%CI，12.7个月~未达到)(危险比，2.00；95%CI，1.15~3.47；=.014)。这是首个针对既往未做化疗的晚期肛门癌进行的国际化随机试验，虽然ORR没有明显差异，但与卡铂加紫杉醇方案临床相关的毒性较低，且生存期有延长的趋势，应被作为新的治疗标准。

Note：

1该方案适应人群是复发/晚期的肛管癌且既往未接受过化疗。

2对于局部或区域性病变的患者，没记错的话，标准方案目前仍然是丝裂霉素联合氟尿嘧啶联合放疗。

3下一步显然不能就此满足现状，在此方案基础上联合免疫治疗是必然要开展的临床研究，计划入秋后就开始，希望疫情早日结束，学术研究早日恢复往日生机。

4有学者评论说，紫杉醇/卡铂方案尚不能说是治疗标准，但可以说是实践标准。

参考：

International Rare Cancers Initiative Multicenter Randomized Phase II Trial of Cisplatin and Fluorouracil Versus Carboplatin and Paclitaxel in Advanced Anal Cancer: InterAAct

Sheela Rao, Francesco Sclafani, Cathy Eng, Richard A. Adams, Marianne G. Guren, David Sebag-Montefiore, Al Benson, Annette Bryant, Clare Peckitt, Eva Segelov, Amitesh Roy, Matt T. Seymour, Jack Welch, Mark P. Saunders, Rebecca Muirhead, Peter O’Dwyer, John Bridgewater, Shree Bhide, Rob Glynne-Jones, Dirk Arnold, and David Cunningham Journal of Clinical Oncology

DOI: 10.1200/JCO.19.03266 Journal of Clinical Oncology