药物难治性癫痫是指根据癫痫发作类型，经过合理选择并正确使用2种耐受良好的AEDs(单药分别使用或联合使用)正规治疗，仍未能达到发作控制者。儿童癫痫约30%为药物难治性。临床首先应进行系统的医学再评估，以明确是否存在医源性或其他相关的难治性因素，例如诊断、分类及病因判断错误，治疗方案不正确(选药不当、剂量及疗程不足)，依从性差，发作诱因未去除等。对于存在上述医源性或“患源性”因素所致的“假难治性”问题，应给予相应的医学干预，对治疗方案进行必要的调整，选用未曾用过但仍可能有效的AEDs，开展针对性的健康教育，继续随访病情变化。同时应考虑其他治疗方案，临床应根据相应的适应证、禁忌证、总体疗效、安全性、临床可获得性及卫生经济学等方面的信息，适时予以合理的选择。难治性癫痫中至少1/3可通过这些疗法获得满意的发作控制或缓解，精神行为和生活质量得到明显改善。

　　应当指出，经2种AEDs治疗方案无效，是ILAE“药物难治性癫痫”定义的基本标准，但并不意味着患儿对其他药物肯定无效。临床上除积极考虑手术评估或其他可能有效的非药物治疗方案外，仍应继续更换试用其他AEDs，尤其是新型AEDs。

　　在长程诊疗和管理过程中，应特别强调对于难治性癫痫科学、客观认识的重要性。临床实践中既重视采取积极的医学手段，明确难治性的原因并给予针对性干预，努力为患儿争取满意的远期预后，又应通过专业培训和健康教育，去除医患双方不现实、不合理甚至不科学的期待。对拟采取的任何疗法充分进行疗效和安全性的综合考量，为患儿做出最适合的治疗选择，避免产生或加重对患儿的次生性不良影响和家庭社会负担。