肿瘤领域临床研究进展：新药创制成为当下热点

李进教授：近5年来，我国在临床研究方面取得了很大进展，这主要得益于我国经济发展后，人民健康已成为经济建设、社会建设的至关重要的组成部分。因此，在2016年中共中央就颁布了《“健康中国2030”规划纲要》这一宏伟计划。同时，在2017年中办、国办发布新药评审的改革意见，推动中国新药研发重大变革，中国新药创制、临床试验爆发性增长（据统计，2016~2019年的3年临床试验总计增长率达113%）。

中国人口基数大，青壮年肿瘤发病不在少数，因此而来的社会资源和财富的损失以及家庭沉重的经济负担不容忽视，这也是为什么我们要将新药创制提到非常重要的议事日程上来的重要原因。也因此，2019年和2020年中国抗肿瘤药物的研究几乎占所有临床研究的一半，同时每年保持50%~60%的速度提升，由此，我们不难看出全社会对抗肿瘤药物的新药创制的重视程度。

临床研究智能平台破局临床研究质量与速度瓶颈·

李进教授：临床研究和临床实践，既相互关联又不一致，属于不同的领域。临床实践着重点在于临床上病人的诊治；临床研究则在诊治病人过程中，又将其作为一项科学探索去了解某一药物/技术/器械等能否给病人带来更多获益。不同的领域，意味着需要不同的人员参与其中。但是与发达国家相比，我国在临床研究中投入的资源有限，我国的临床医生很大程度上在应付临床工作的任务，很难有开展临床研究的精力。尤其是大型三级甲等医院或大学附属医院的医生，临床工作压力巨大，一天的门诊量可能就达50~70人，巨大的医疗负担直接影响其临床研究的开展。这时候，医院往往通过聘用临床协调员（CRC）协助大量临床研究相关资料的收集整理，但CRC的工作繁重且易出错。由此，不难看出，医疗负担和繁杂的病史系统成为临床研究治疗和速度的瓶颈。

由此，将人工智能的元素引入临床研究，成为突破口——利用电子化临床研究平台取代传统的纸质临床研究文书。尤其是进入21世纪后，人工智能和网络技术的进步，让我们逐渐意识到人工智能以及数据电子化管理可以大幅度帮助临床研究的开展，减少临床医生的工作负荷：

以不良反应记录为例，临床研究电子平台的AE/SAE智能辅助系统可大幅度减少临床医生工作量且提高数据准确性。既往临床研究中记录病人治疗相关不良反应及其级别，记录其用药相关性的过程十分繁重且容易出错。在开展研究较多的医院，医生可能每天需要花费2~3小时填写AE/SAE及进行分级；而AE/SAE智能辅助系统具有自动学习功能，可每天自动提取前一天报告中产生的不良事件和实验室检查异常值，形成新的以出报告日期命名的文件夹。

临床研究中常需采血检测血药浓度。既往这项工作需要3个护士同时进行，1个采血、1个记录时间、1个审核，而现在的电子化临床研究平台中设计了一个软件，可实现1个护士在采血的同时，踩脚踏板自动记录时间并扫描病人手环标识码将病人信息录入数据库。

不仅如此，电子化临床研究平台还可实现患者招募、研究方案撰写、影像诊断评价、数据核查等功能的电子化和智能化。

安全性、共享性、溯源性、真实性，基于区块链技术临床研究平台前景可期

李进教授：将去中心化的区块链技术应用与电子化临床研究平台的管理和建设，可实现多中心数据共享，同时保证数据的安全性、可溯源性和真实性。

现阶段，几乎每家医院均有自己的医院信息系统（HIS）、临床信息系统（CIS）、病人管理系统（PAS）、实验室信息系统（LIS）等，但往往这些系统之间是不相通的。我们要做的就是，帮助医院建立一个数据管理平台，另用一台数据服务器专门存储临床研究相关数据，如HIS、CIS、LIS等系统中临床研究必须数据（影像学诊断书刊、生化指标等），这是以单个医疗中心为单位的子数据库。值得一提的是，汇集到单个医疗中心的子数据库的信息均是脱敏处理的，以编号表示。因此即使黑客入侵，也不会存在隐私泄露的风险。

医院的数据系统自动定时单向传输至子数据库，数据只进不出，保证数据的安全性。为实现多中心化临床研究数据共享，可以采取去中心化方式管理数据库，应用区块链的非对称加密算法将医院临床研究数据进行管理。一旦数据库中的数据被改动，相应的密码便会失效，以此限制原始数据被篡改，保证数据的真实性，这也是去中心化的关键。所有数据均从医院原来的HIS系统、CIS系统等穿输入子数据库是一个自动推送的过程，没有人工的干涉，保证了数据的真实可溯源性。

未来，我们将通过分布式数据库管理的方式将所有参加临床试验的中心以联网的形式联通在一起。这样各个分中心即使不给中心数据库传输任何数据，也可实现基于区块链技术的管理。

目前这一平台的建设得到了国家有关部门的大力支持。在前段时间，我们与有关关部门领导和技术人员召开了网络会议讨论，参会人员还包括信息技术人员、临床研究人员等，在会议中，我们关于电子化临床研究平台的建设达成共识。未来，我们将首先在全国范围内选取8~10家医院，建立各家医院的数据库，检验中央数据库统计的数据与去中心化算法结果之间的一致性验证。如果两者结果完全一致，该系统将可以在全国范围内推广。

我们希望，未来可以将中国、日本、韩国包括欧美国家的临床研究数据均通过这一系统实现去中心化管理，保证数据安全性又可共享、溯源，以进一步推动全球范围内的临床研究的合作开发。最后，值得一提的是，欧美发达国家虽已建设起电子化临床研究智能平台，但全球范围内尚未有成熟的技术实现多中心共享。若国内这次尝试成功，无疑是在国际合作开展临床研究方面的巨大突破。

质的飞跃，基于区块链技术的临床研究平台进一步便捷研究监管

李进教授：既往在临床研究过程中，监管是一难题——只有等研究结束了才能到参与研究的医院去核查。例如在中央数据库登记的血常规数据需要到各个医院结合病人病史、医院数据库核查。一个临床试验有几万、甚至几十万数据，不可能实现每个数据的核查。

但电子化临床研究平台可实现国家药监局的实时远程监察。电子化的管理中，患者相关信息实时更新，实时抓取，每天都会打包传输至服务器。国家药监局可利用上述数据库密码，实时监管临床研究中的数据，避免了临床研究结束后再派大量专业人员去核查原始数据，极大简化、便捷了监管流程，提高了监管效率，促进临床研究规范化，这将实现临床研究监管的质的飞跃。

李进教授寄语

个人认为，临床科研人员的培养涵盖三方面的职责和两大培养方向。三大职责包括：①临床实践，指的是临床医生最基本的临床工作；②临床研究，指的是临床实践过程中开展的科学研究；③转化研究，指的是临床医生在临床工作中发现了一些现象，通过与基础研究相结合，用科学研究的方式解决临床问题。

临床科研人员的培养指的是什么呢？其一为转化研究人员的培养。其二是临床科研人员的培养。在转化研究上，要支持临床医生积极申请科研基金，医院也可成立一些青年基金或科创基金来支持他们进行转化研究，帮助有好的科研想法的医生创造科研条件。

为促进临床研究的开展，医院首先应制定相应的管理规章制度，让从事临床研究的医生跟从事临床实践的医生获得同样的、甚至更高的升职机会与临床工作回报，使其安心地开展临床研究。过去很多医院并不重视临床研究，总认为临床研究是为他人做嫁衣，与临床工作不直接相关，也不产生直接的经济收益，与医院发展并无关系。但事实上并非如此，好的Ⅲ期研究对医院的学术引领作用影响巨大。

此外，在学科建设上包括机构建设和伦理建设上，医院领导应给与临床研究更多支持，而非将临床研究审批作为一种限制手段。我曾在与一个研究者的沟通中了解到，在临床研究申请过程中，仅院内机构审查就需耗时数月，最后甚至需要“送礼”才能顺利通过。个人认为，将一个正常的科学管理过程变成谋利手段是十分可怕的，对医院来说，这是一种腐败的表现。个人建议，为杜绝这种现场，促进临床科学研究良性发展，医院可借鉴国家药监局的做法——提交试验方案后限定的天数内给予反馈，如果到期无反馈则临床研究自动生效。在研究方案审批完成后，院方还应建立监督机制监督临床研究的进程——给相关研究者制定指标，明确审批后临床试验完成时间。

中国经济发达地区如北京、广州、上海等地区，临床研究水平较高，但欠发达地区临床研究较为薄弱。整体而言，我国的临床研究水平跟西方发达国家相比，还存在很大差距。但我相信，如果政府有关部门和每个有资质开展临床研究的医院的领导都能真正重视，那么中国的临床研究一定能在不久的未来赶上世界先进水平，中国的新药创制一定能够屹立于世界之林，“2030健康中国”一定会如期实现。