第八章 未来的治疗

       在过去的50年里，科学和医学的进步已经改变了帕金森人的境遇。如前所述，1967年左旋多巴的出现明显改善了疾病症状的严重程度，显著提高了帕金森病患者的预期寿命。尽管无法准确地预测未来会发生什么，但科学和医学进步的速度似乎正在加快。今后10年或20年的进展可能远远超过过去50年里的那些的重大进步。

       本章描述的治疗方法是潜在的治疗方法，也就是它们仍在研发中，尚未得到批准。除了本文中提及的，还有其他潜在的疗法也在开发中。

第一节：干细胞疗法

       科学家们试图利用干细胞制造出健康的神经元来产生多巴胺，以取代帕金森病患者缺失的神经元。虽然使用胚胎干细胞来解决医学问题一直存在争议，但现在可以通过使用非胚胎干细胞来避免这些争议。

       目前科学家们只研究了两种类型的干细胞：胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞来自胚胎，可以成为所有的细胞类型，也就是说它们是“多能的”。相比之下，成体干细胞不是多能性的，它们只能发育成与其组织或器官相匹配的细胞类型。成人干细胞已在许多组织和器官中得到确认，包括大脑、骨髓、皮肤、牙齿和肠道。

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       2007年，日本的研究人员发现，一些特定的成体细胞可以“重组”成胚胎状态。这种新细胞被称为诱导多能干细胞或IPS细胞。IPS细胞是通过将成熟的成体细胞（如皮肤细胞）转化为类似胚胎的状态而产生的。IPS细胞可以转换成其他类型的细胞。

       现在，科学家们正计划使用IPS细胞来制造产生多巴胺的神经元。他们将通过获取特定的成体细胞（例如皮肤细胞）并将这些成体细胞转化为IPS细胞来实现这一目的。然后研究人员将新的IPS细胞转化成多巴胺产生的神经元，再将这些神经元植入到帕金森病患者的大脑中。

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       在圣地亚哥，斯克里普斯研究所已经开始为一项“患者个体干细胞疗法”的临床试验做研究准备，该临床试验将采用帕金森病患者个体的皮肤细胞来获得IPS细胞。因为患者自己的皮肤细胞被用来制造IPS细胞和生成多巴胺的神经元，所以患者应该不会排斥植入的神经元。新的神经元产生足够的多巴胺就可以减轻帕金森病的运动症状。

       斯克里普斯的研究人员已经使用帕金森病患者自体IPS细胞制造出生成多巴胺的神经元。他们还在啮齿类动物的实验中利用这种生成多巴胺的神经元逆转了帕金森病的病理过程。临床试验是下一步计划。

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       哈佛干细胞研究所（HSCI）也在进行类似的研究。2015年3月，HSCI的研究人员宣布他们已经在灵长类动物上采用IPS细胞来治疗帕金森病。研究人员报告说，这种灵长类动物自身皮肤细胞来源的多巴胺生成神经元在植入后存活已超过两年，并显著减轻了动物的帕金森病症状。

       最初，HSCI使用的是来自胚胎干细胞的神经元，这要求研究人员使用免疫抑制药物(抑制机体免疫系统对体内异物反应的药物)。这些实验并没有得到像使用灵长类自身IPS细胞那样好的结果。

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       植入自身皮肤细胞来源的多巴胺生成神经元的灵长类动物不需要免疫抑制。尽管研究人员称这是治疗帕金森病的重要一步，但该结果只是在一只动物上，治疗帕金森病的干细胞治疗仍处于早期发展阶段。

       京都大学IPS细胞研究与应用中心和国际干细胞公司的研究人员也分别宣布了各自开展细胞替代疗法临床试验的计划，都将采用人类IPS细胞治疗帕金森病。

（需要特别说明的是，干细胞治疗帕金森病的方法目前都是正在实验中，并没有任何一项被批准用于临床治疗。所以，我并不推荐帕金森病患者现在选择或者等待干细胞治疗。它的效果是个未知数，或者你的病情经不起等待。）