司美替尼治疗丛状神经纤维瘤的副作用

作者：王智超医师；廉响博士

作者单位：上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科

门诊时间：每周五下午 门诊9楼 神经纤维瘤专病门诊

人们常说“是药三分毒”，药物毒副作用往往是药物疗效之外最大的关注点。而对于即将在上海市第九人民医院进行I期临床试验的司美替尼（selumetinib，详情见《神经纤维瘤科普9：司美替尼对丛状神经纤维瘤治疗的中国计划》）来说，尽管其疗效极为显著，毒副作用仍然是患者朋友们关注的重点。正确理解一个新药的副作用，才能有效的减少副作用带来的不良反应，给患者带来最好的疗效。

因此我们对国外报道的临床试验进行了分析。

在新英格兰杂志报道的一项临床试验中，共24名患者平均接受了30周期的治疗（其中最短6周期，最长56周期），共有19名患者接受了30周期以上的治疗，5名在30周期前停药，其中仅有1名是由于药物的副作用。

在24名患者中最常见的副作用是皮肤及胃肠道毒性反应（如恶心、呕吐等）。实验中有4名患者肌酸激酶（主要来自于骨骼肌而非心肌）水平升高，但大多数无相关症状，只一位有轻微手臂疼痛。3名患者出现口腔粘膜炎。此外，分别有1-2名患者发生蜂窝织炎、荨麻疹、皮疹（早期局部涂抹克林霉素并口服四环素可治愈）及可逆性左心室射血分数减少的症状（当出现症状时停用药物即开始恢复）。在患者身上，司美替尼相关的不良反应大多是轻微的。患者进行了连续的眼科检查，仅1位于第16治疗周期产生无症状白内障，后续检查皆稳定，且该患者接受过伊马替尼和维甲酸的治疗，故白内障的产生可能并不仅仅归咎于司美替尼。

总体来讲，司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用是轻微的，产生的症状也大多可以被控制或治愈。可见与传统抗肿瘤药物相比，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果显著且不良反应较轻。在相关临床试验后，司美替尼有望成为治疗神经纤维瘤的有效用药。

希望参加临床试验的患者，请到王智超医生-神经纤维瘤病门诊进行全面，科学的评估和检查（每周五下午，上海交通大学医学院附属第九人民医院新门诊大楼9楼挂号神经纤维瘤病专病门诊）。

参考文献：

1. Dombi E, Baldwin A, Marcus L J, et al. Activity of selumetinib in neurofibromatosis type 1–related plexiform neurofibromas[J]. New England Journal of Medicine, 2016, 375(26): 2550-2560.