“我不是药神”

是一部以医药为题材的现实主义电影，

影片涉及两个重要医药关键词：

慢粒（CML）及伊马替尼（Imatinib）。上海市第十人民医院普通外科吴小材

记得读医学院时，

无论是病理学还是内科学，

慢粒费城染色体就是必考的知识点，

而伊马替尼作为靶向慢粒的药物，

更是考试重点。

虽然吴医生后来成为了外科医生，

竟然也要经常给病人开伊马替尼？？？

而且还要向病人解释伊马替尼功效，

以及解释间质瘤基因检测结果的意义。

吴医生开伊马替尼不是超范围执业。

有一类疾病叫胃肠道间质瘤。

发病率大约是10万分之1~1.5，

跟慢粒（10万分之1~2）差不多。

通过这部大热的电影，

伊马替尼治疗慢粒已经广为人知，

而另外发病率相似的胃肠道间质瘤，

知名度就要差点，

那么今天吴医生就这个疾病唠叨一下。

所谓胃肠道，指的是发生部位，见下图。

但腹膜、大网膜、肠系膜等

也会发生间质瘤。

胃肠道间质瘤最常见的发生部位是胃。

吴医生曾收到各路人马的胃镜图片，

胃腔内自外而内隆起的一块，

结合CT，多半最终诊断是胃间质瘤。

小肠来源的间质瘤较难诊断，

胃镜到达不了，小的时候也没啥症状。

多半是长得很大了，

出现破裂出血了，

或者堵塞肠腔了，

才诊断出来。

往往这时候已经是晚期了。

2000年之前，

医生对晚期的间质瘤无计可施，

化疗不敏感，手术又不能根除，

晚期间质瘤病人往往无药可治。

然而这种情况在2000年得到改变，

芬兰的joensuu医生，

用伊马替尼治疗晚期间质瘤病人

第二年把成功经验发到新英格兰杂志上。

此文章犹如间质瘤界的奇点大爆炸，

各种临床试验跟进，

最终伊马替尼被批准治疗胃肠道间质瘤。

至于为什么一个治疗慢粒的药物，

也能用来治疗看起来毫不相干的间质瘤。

吴医生只能说是冥冥之中的定数。

故事要追溯至1998年的大阪，

那年日本人hirota在Science上发表论文，

hirota等人发现胃肠道间质瘤表达KIT，

KIT是一种络氨酸激酶的受体，

约有70%的胃肠道间质瘤KIT基因突变，

突变导致KIT及下游络氨酸激酶通路激活，

而伊马替尼是此通路的小分子抑制剂。

你说巧不巧，你说妙不妙？

胃肠道间质瘤治疗科普问答

1.为啥要进行基因检测？检测什么基因？

答：检测KIT、PDGFRA及SDHB等，

检测这些基因，不仅是诊断要求，

还可指导靶向治疗及预后预测。

2.手术后什么样的情况要用伊马替尼？

要吃多久？

答：

具有中高危复发风险患者推荐靶向治疗

非胃来源的间质瘤，

推荐口服伊马替尼辅助治疗3年，

胃来源的口服1年。

3、伊马替尼会耐药吗？耐药了咋办？

答：伊马替尼原发耐药：

接受伊马替尼治疗6个月之内肿瘤进展

继发耐药：

伊马替尼治疗超过6个月，

初使获得肿瘤缓解或稳定，

后又出现进展。

耐药了根据情况换药

（换用sunitimab）

或增加伊马替尼量。

4.随访计划。

1）手术全切术后，

每3个月复查直至3年，

第3~5年每隔6个月复查，

5年后每年复查一次。

复查内容包括行增强CT或磁共振检查。

2）无法切除/转移/复发：

至少每三个月随访检查增强CT或磁共振，

根据具体情况还可以增加随访次数。

参考文献：

1.Up to date

2.2017中国胃肠间质瘤专家共识