1.揭示MDA5抗体阳性皮肌炎-间质性肺病治疗
“TofacitinibinAmyopathicDermatomyositis–AssociatedInterstitialLungDisease”


MDA5阳性皮肌炎是一种严重的风湿免疫疾病，除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭；6个月死亡率可高达50%。

托法替布对早期阶段患者(ILD病程＜3个月，肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著：托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(100%vs78%，P=0.0363)。

该文章发现Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎)可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存。

2.罗沙司他治疗肾病患者贫血的患者（未接受透析）
“RoxadustatforAnemiainPatientswithKidneyDiseaseNotReceivingDialysis”


Roxadustat（罗沙司他，FG-4592，FibroGen）是一种缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶抑制剂，可稳定HIF-α亚基，从而增加HIF转录活性。增加的转录活性导致编码蛋白质的早期应答靶基因的功能性活化，所述蛋白质例如促红细胞生成素，促红细胞生成素受体，血红素生物合成酶和促进铁吸收和转运的蛋白质，其导致协调的红细胞生成。
罗沙司他（FG-4592）是缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶的口服抑制剂，可刺激红细胞生成并调节铁代谢。在涉及慢性肾病患者的2期研究中，罗沙司他将内源性促红细胞生成素水平增加至生理范围内或附近，同时增加血红蛋白水平和改善铁稳态。
该研究发现，在未接受透析的中国慢性肾病患者中，8周后，罗沙司他组的平均血红蛋白水平高于安慰剂组。

3.罗沙司他治疗长期透析患者的贫血
“RoxadustatTreatmentforAnemiainPatientsUndergoingLong-TermDialysis”


共有305名患者接受随机分组（罗沙司他组204名，epoetinalfa组101名），256名患者（分别为162名和94名）完成了为期26周的治疗期。平均基线血红蛋白水平为10.4克/分升。罗沙司他导致血红蛋白水平从基线到第23周到第27周（每分升0.7±1.1g）的平均值变化大于epoetinalfa（0.5±1.0g/dl），并且在统计学上是非劣效的。与epoetinalfa相比，罗沙司他增加转铁蛋白水平，维持血清铁水平，转铁蛋白饱和度减弱。在第27周，罗沙司他的总胆固醇降低幅度大于epoetinalfa，低密度脂蛋白胆固醇降低。罗沙司他组高钾血症和上呼吸道感染的发生率较高，而epoetinalfa组的高血压发生频率较高。
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1813599?query=featured_home
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1901713?query=featured_home
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe1908978