原创 重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症
2024年02月27日 【健康号】 岳优     阅读 68

方法:本次研究通过观察患儿在给予重组人生长激素治疗前后生长发育、生长因子和骨代谢指标的变化来评价重组人生长激素对小儿特发性矮小症患儿的疗效

重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症的必要性:

特发性矮小症是儿童时期最常见的一种疾病,其病因尚未明确,主要的症状就是身材矮小。孩子的身高一直受到父母遗传基因的影响,如果在成长过程中没有得到及时有效的治疗,就会对孩子的身体发育造成很大影响,使他们的自尊心和自我意识都会降低,从而产生一种心理疾病。目前,该病的治疗主要是以补充钙、维生素等为主,但是由于该病缺乏有效的特异性治疗药物,加上患儿年龄较小,不能耐受其它有效疗法,所以临床上主要以营养、运动及对症支持治疗为主。重组人生长激素(rhGH)是由人体自身分泌的生长激素经基因修饰得到的人源蛋白,具有促进骨骼、肌肉生长和蛋白质合成等作用,在临床上应用于小儿特发性矮小症可显著促进小儿生长发育。


四、重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症的意义

(1)GHD(生长激素缺乏症)主要是由垂体分泌生长激素不足所致,是一种会造成孩子身材矮小的病症,这种病的孩子在一岁以后,身高和正常人差不多,但是一岁以后,他们的生长就会变慢,体内的骨矿含量也会下降,这对他们的身体发育不利。特发性矮小症(ISS)是儿童矮小的60%,其生长发育正常,不存在染色体异常,也没有其他病理性疾病。近几年来,儿童 GHD和 ISS的发病率呈显著增高趋势,严重影响儿童的身心健康。rhGH是由重组大肠埃希菌分泌性表达技术产生的,其氨基酸组成和蛋白质结构与人类垂体 GH基本相同,因此,在临床上应用 rhGH可以提高患儿的身高,并能促进各器官的发育。

(2)有研究表明,短效 rhGH为短效制剂,半衰期较短(<2小时),所以必须在每天睡觉前0.5-1小时通过皮下注射来给药,因为生长激素的使用时间比较长,在长时间应用的情况下,会引起孩子的心理抵触,导致漏针率升高等情况。聚乙二醇重组人生长激素是将人 GH蛋白连接到具有高度亲水性的大分子 PEG上,能有效地降低 GH蛋白的抗原性及非特异性吸附,并增强其稳定性、降低肾代谢速率、延长其半衰期,实现一周一次的低剂量给药方式,在一定程度上改善了矮小儿童的用药依从性。

(3)生长激素是一种蛋白质激素,它是一种由脑垂体前叶分泌的蛋白质激素,可以促进蛋白质合成,微量元素吸收,加快脂肪分解,抑制糖类代谢,提高钠、钾、钙的摄入。临床研究表明,作为外源性生长激素,重组人生长激素具有与生长激素相似的效应,可直接作用于核酸代谢,激活基因,合成新蛋白,从而调节细胞代谢,纠正生长激素分泌失调和自身结构异常引起的生长激素分泌不足,并通过激活生长激素受体,促进肝内生长因子的分泌,从而改善先天性矮小症儿童的生长发育。

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