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2015年,一位叫Layla的小女孩接受了基因编辑免疫细胞治疗,扫除了所有当时正在折磨她的白血病征兆。Layla的治愈是一项单一性事件,但2017年底起,这项技术也许能造福许多人。
基因编辑涉及更改现有的基因,或是让它们失效。这项技术曾是非常困难的。用以救治Layla的基因编辑工具用了许多年才开发成功,但多亏一项跨时代的技术——CRISPR,现在只需几周就可以达到目的。
事实上,CRISPR的效率实在令人称赞,以致首次涉及此技术的人体实验已经展开。在中国,CRISPR技术被用于令癌症患者的免疫细胞中的PD-1基因失效。这些编辑后的细胞则被重新注射回患者的身体。PD-1基因为一个免疫细胞上的“开关”编码,许多癌症的抗免疫攻击能力都来自将PD-1调至关闭状态。在编辑后的免疫细胞上,这个能让癌细胞趁虚而入的开关不复存在。
很快将在美国开展的另一项测试则更加大胆。这项测试涉及在免疫细胞中加入一段多余的基因,以让它们攻击肿瘤细胞,并利用CRISPR来令PD-1和其他两个基因失效。加入能攻击肿瘤细胞的基因,对白血病等癌症已经产生奇效,但对于固体肿瘤则不是非常有效。研究人员们希望这两种技术的结合能让治疗更有效率。
如果这些测试结果显示,编辑细胞的基因组是安全的话,也许我们很快就能看到一系列疾病患者(极有可能从眼部病变开始)接受此种治疗。
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