在恶性肿瘤的治疗中，当瘤细胞负荷较低时，理论上化疗效果较好。但处于骨髓发育异常期的MDS患者，其化疗的危险性在于因药物毒性而使患者提前死亡。武汉协和医院血液内科刘凌波

        对多数MDS患者来说，常规抗白血病化疗利少弊多。但文献的确也有少数使用大剂量阿糖胞苷（Ara-C）或联合化疗后获得CR的报道。与“原发性”AML相比，MDS患者对强烈化疗的耐受性低，疗效差。通常本病以老年人居多，故对强烈化疗常无法耐受，且恶性克隆往往累及未分化的早期多能干细胞，使正常造血祖细胞被异常克隆所替代，强烈化疗后易导致深刻而持久的骨髓再生障碍。据报道，常规AML型化疗仅使30%~50%的高危MDS患者获得CR；比较之下，“原发性”AML患者中有60%~75%可获CR。再者，MDS患者即使取得缓解，缓解期一般也非常短促（ <4个月）；对治疗相关性MDS患者而言，一旦转化为AML后，对强烈化疗的反应特别差。

        一般人为，年龄<50岁的RAEB患者，或处于MDS进展期的病例，只要临床状态良好，均可酌情试用常规化疗。因为此类病例对小剂量Ara-c的治疗较差，故常规化疗在权衡利弊之后值得一试。据Fenaux等的意见，具有以下临床特点的MDS亚组，试用AML型化疗可望取得较高的CR率和较长的缓解期：

⑴年龄<45~50岁的患者。

⑵诊断时骨髓抽取物涂片内原始细胞过多或检出Auer小体的病例。

⑶伴有正常核组型，至少未检出第5号和（或）第7号染色体受累的患者

         鉴于绝大多数MDS病例年龄偏大，多数低危MDS通常接受由抗生素、输血和细胞因子等组成的支持治疗。对某些高危病例如果采用常规化疗，则对年龄≦60~65岁的MDS患者，如有条件进行allo-SCT，部分病例可望取得良好疗效。如果缺乏HLA相合供体，那么auto-SCT也是一种可供选择的疗法。

        由于多数MDS患者是老年人，而且常合并多种内科疾病，体能也较差，从而影响到这些患者对化疗的耐受性。故化疗对多数此组病例不宜选供作为疾病的主要治疗手段。近些年来，由于高危-MDS已逐渐推荐采用5-氮（杂）胞苷和地西泰平。此种低甲基化制剂不仅治疗强度低，而且患者普遍能良好接受，不少病例可望延缓向AML的转型，生存期延长。故高危-MDS患者常规化疗已逐趋少用。