目的了解黏多糖贮积症患儿非血缘异基因双份脐带血干细胞移植的疗效及特点。

        方法

        回顾性分析13例黏多糖贮积症患儿接受双份非血缘异基因脐带血干细胞移植的临床资料包括受者情况、供者选取情况、移植后粒细胞及血小板植入时间、酶学指标、移植嵌合度及移植并发症情况。结果13例患儿脐带血干细胞均顺利植活,其中单份植入10例,双份植入3例此3例监测半年到一年,最终转为单份优势脐带血完全植入。移植后酶学检查均恢复正常所有患儿均存活发生I度GVHD2例,无慢性GVHD4例发生巨细胞病毒血症2例出现了BK病毒性膀胱炎.1患儿发生了肾病综合征。

        结论

        双份脐带血干细胞移植是治疗大体重或单份脐血干细胞数量不足黏多糖贮积症患儿的有效治疗方法。