原创 临床研究就成就药神
2018年12月22日 【健康号】 张锦     阅读 4040

我不是药神电影公映不久已成“煽情”网红片,据影迷提示要以泪洗面。出于对主角徐铮演技的看好?公映前公关做得太好?还是因为真实故事改编更具有吸引力?据说观众几乎“零差评”,简而言之就是国产电影的骄傲。看完后,一些人议论,“如果你不吃药就会死,而且又买不起正版,那当然会去买仿制药”。剧中,警官在办程勇格列宁案时,与上级领导发生冲突,情“与“法”的尖锐对立确实将法律逼到了一个非常尴尬的境地,在药企的合法权益与患者的生存权益之间究竟如何取舍和平衡,成为一个极难抉择的伦理困境。
对于我而言,作为一名新药研究者,最吸引我的应该是出于对他的片名之下,电影背景的好奇。因此,果断去看了电影。电影看完了,与其说是感动,让我看到的更多是病患内心求生欲望之下的无奈、药贩子及印度格列宁仿制公司的道德观念的转变、医药研发公司维护商业利益的现实、中国政府医药体制改革的进步。除了新药研究者,我更多的还是一名普通的临床肿瘤科医生,目睹了太多患者由最初对治疗充满希望到绝望、最后到放弃,太多离别的画面,已然让自己泪点提高了太多,因此看完后我并没有感动得泪流满面。在一部分放弃治疗的患者中,不少患者是因为中国的很大一个现状:太穷,治不起病,吃不起药。随着我国卫生事业的不断发展,靶向药时代逐渐过渡到目前的免疫治疗时代,靶向药物作为化疗抗癌领域的里程碑,它的出现,给很多癌症患者带来了新的希望,就像影片中格列宁一样,成为CML患者的续命稻草,影片中其中一名药贩子以基督牧师组成,预示着,格列宁的出现对CML患者来说好比上帝一般,可以带来新的生命。在程勇走上药贩之路的抉择中,可以看出,程勇经历了几大心理动态的转变,最初动机是因为支付不起父亲高额的手术费用,而卖格列宁仿制药可以赚到钱,而之后再次卖药是因为朋友中断服药后离世,和那一双双充满渴望与绝望的患者的眼神,可谓是道德的再一次升华,最后,面对另外一位朋友为维护他而死及警察的逼迫,支撑他没有放弃贩药的唯一动力是千万病人们的生命。
在朋友圈看到一位同行这样记录一位CRC成长为CRA的所见所闻:“曾经有一位肺癌的阿姨,哭着对我说:我如果吃这个研究药物也进展了,是不是就没有药物可以治疗了,就只能等死了。我说阿姨不会的,以后会有其他的新的药物被研发出来,然后把癌症变成像高血压、糖尿病一样的慢性病。后来做了CRA,开始了解到临床试验更多的环节:中心调研、立项、伦理、合同、启动、入组、一轮又一轮的自查、核查、数据锁库、统计分析…才知道,原来一个药物,从发现,到临床,到上市,真的有太长太长的路要走。”
是的很多人也许不了解,一个新药研究过程是非常复杂冗长的:什么是新药研发/什么是药物临床试验?一个最后安全有效可以吃到患者肚子里的靶向药到底经历怎样的流程?
你所不了解的临床试验,正是整个药物、器械研发中最终、最漫长、最昂贵的过程。他是人类医学进步的基石和对疾病的最顽强的宣战!人类文明发展到今天,严谨的科学行为是在各个国家、地区相关部门严格监管下进行的,各研究机构都有专门的伦理监督机制,您的医生将最大限度的保证您安全!
同样,我们无法保证每一个患者在试验中都能被治愈,但在不堪经济重负、感到绝望的时候,临床试验或许就是一个新的生命的希望!
临床试验作为一种试验性医疗行为,比常规医疗行为发生不良事件和严重不良事件的可能性更高、风险性也更大。因此,使临床研究更规范化、科学化,安全化必须从完善制度入手,建立规范科学、有效的临床试验协议管理流程体系。
中国人总是习惯道德绑架,如果不能赚取足够的利润,药企很难有动力继续新药研发,以后谁来投资新药?这估计不是我们大家愿意看到的结果,试问:“谁能保证以后不生病,谁家没个病人?”大家应该知道,这是影片中患者对警察说的原话。有多少人能像电影中程勇那样零利润的卖药呢。
也许还有一部分人看到的却是医院定出的高额医药费和医生的见死不救、药企天价药后面的唯利是图,但作为一名新药研究医生,我能理解医生的苦衷,医生不是救世主,药价并非医院定,医院药品价钱都是药企研发药物人力,物力及过程艰辛的集中体现,就像血库的血制品一样,无偿献血但并非免费使用,所需支配的费用是血液保存,运输,检测所产生的费用,而不是血液本身的费用。药商是否有意抬高药价我不妄自评论。但是想想一个新药从无到有,到提供给患者使用所需要的花销就会释怀了。肿瘤的发病率逐年升高,为什么大部分人愿意选择抗进口的抗肿瘤药物,国家的研发新药能力是我们需要重视的。有人议论到“如果仿制药泛滥,那新药研发必然会陷入困境;如果无限制扩大医保,保障体系必然会崩塌;如果任由药贩从境外携带而不加管理,走私罪名就形同虚设;谁都没有错,只不过在多方矛盾博弈中,总有被牺牲的那个。”我觉得说的很有道理。

然而据了解,这种治疗慢粒白血病药品进入中国市场。按疗程服用,每月花费高达2.4万元,相当于每天吞下去800元,也许新药上市后之所以贵,还有一部份原因,中国到岸价虽比美国便宜,但额外增加的部分关税、增值税和流通差率等也势必会再一次抬高药价。然而随着新药审批改革,2018年我国已经实施了进口抗癌药零关税。
在现实生活中,癌症一直是人类难以攻克的难题,其各种失败新药的研发成本更是难以估计的。药物的成本,更大程度上是研发的成本,获得第二粒上市药物的成本可能仅仅几美分,但获得第一粒上市药物的价格可能是几十亿。
统计数据显示,一款新药需投入20亿-30亿美元的研发成本。正如我们所想,越新,药效越神的药越贵,物以稀为贵也并非中国才有的道理,除了慢粒白血病,许多抗肿瘤药的费用都让人敬而远之。是的这个神药,2018年6月刚在大陆获批上市的抗癌神药PD-1抑制剂(商品名英文Opdivo),在香港售价1.68万港元一支,年花费上百万元。淋巴瘤治疗领域的又一大创举CAR-T细胞免疫疗法的费用高达约40万美元。CAR-T疗法,全称是ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种在血液肿瘤上有着显著疗效的新型细胞疗法,也被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
世界上没有药神,所有的“神药”都是通过一步步临床试验得出的经验,数据,经过技术加工合成。PD1在恶性淋巴瘤的治疗中已获批上市。然而,费用都是惊人的高。临床新药就是这样经历一步步新药研发出来的。研发成本之所以巨大,也算是可以溯原了。

目前关于免疫治疗新药的研究也很多,4月6日免疫治疗药物IDO1的III期失败,引发新的思考,由于IDO1抑制剂的单药无效,所以该抑制剂临床试验设计和PD-1药物Keytruda联合用药,治疗黑色素瘤患者,这两种抑制剂的联合,从作用机制上分析,是能够协同达到增效作用的,然而实际临床效果上,并没有观察到患者无进展生存期的延长。可见临床试验在临床研究在新药研发中的重要地位。
有数据显示,美国的肿瘤患者生存率,控制率都较我国高,除了我国就医意识淡薄,病情发现晚外,受经济条件限制,治疗不系统,新药新技术不突出也是一方面原因。可见临床研究在我们认为的“神药”研发中占有重要地位。
在靶向药物时代,印象最深的应该是肺癌的靶向药,应用较多,疗效也可观。如易瑞沙、特罗凯、西妥昔单抗、贝伐单抗等,从医这几年接诊了不少晚期肺癌患者,有的治疗了一段时间,因为没钱放弃了治疗,还有的不得不购买印度版靶向药。作为医生,很无奈,但是也没办法。
相关统计数据显示,过去5年上市的49种癌症新药中,仅有6种在中国上市。截至2018年1月,国内上市和在研的新药绝大多数是以仿制为主,处于仿创结合阶段,我国新药研发尚需再接再厉。
我们相信,在临床研究机构与新药研发团体的共同努力下,优化临床研究方案,共同推动新药的创新。免疫治疗在未来的肿瘤治疗领域里,将会有很大突破。未来我们自己所研发的“神药”将会给癌症患者带来更大的福音。未来将不止PD-1,PD-L1热门靶点的临床研究,将通过更多基础研究找到更多的靶点,更多的联合用药治疗方法,实现治疗突破。
生命无价,但创新药作为人类科技与临床研究的结晶是有价的。对于高价癌症新药,你可以说它不合理,但对比企业巨额的投入,也可以说,它在当时也有合理之处。除了药品价格问题,还有一些患者因抗癌药可及性问题。随着新药审批改革,进口抗癌药零关税,国家医保谈判等政策实施,我们相信,在不远的将来,抗癌药时间差、价格差问题都将得到妥善解决。
总结,总而言之,现在的所有的很火热的免疫治疗药物上市的默沙东的K药,还有靶向药物比如,赫赛丁,还有贝伐住单抗,西妥昔单抗上市前都是做了临床研究的,没有临床研究就没有抗肿瘤治疗的希望!我院有很多仿制药物的临床研究,欢迎大家咨询了解!

提示x

您已经顶过了!

确认
1
|
张锦
主治医师
湖南省肿瘤医院
抗肿瘤新药试验门诊,...
胃癌结直肠癌、泌尿系统肿瘤、妇科肿瘤、乳腺癌的筛查及诊断及治疗,肺癌的早期筛查及分期诊疗。
去Ta主页
Ta最近的文章

热门文章

请选择举报原因
垃圾广告信息
色情低俗内容
违规有害信息
侵犯隐私、虚假谣传