目的：探讨西罗莫司口服液治疗婴幼儿复杂性脉管畸形的安全性和有效性。

方法：回顾分析2015年3月-2017年5月间收治的35例采用西罗莫司口服液治疗的复杂性脉管畸形的临床资料，并进行随访（签署知情同意书后，给予西罗莫司0.8mg/m2，bid口服，并维持血药浓度在8~15 ng/ml；同时口服SMZ 20-30mg/kg bid口服，吃3天停4天）。其中男18例，女17例；弥漫性淋巴管畸形（LM）31例（头颈部10例；纵膈3例；腹部3例；四肢9例；多部位弥漫性6例），卡波西样血管内皮瘤（KHE）4例；年龄2个月-13岁（平均3.1岁）。回顾分析总结其临床表现、治疗方案、并发症处理及预后随访等资料。

结果：所有患儿进行了随访，随访时间2-26个月，平均19.3个月。随访期间35例患儿定期复查生化指标（血常规、肝肾功能、凝血功能等）均在正常范围。期间出现反复感冒3例，反复口腔溃疡1例，均未出现严重不良反应。随访期间定期复查B超、MRI等检查以评估治疗效果，达到 CR（所有靶病变完全消失）9例（6例LM，3例KHE）；PR（靶病变最大径之和缩小330%）18例(17例LM，1例KHE)； SD（变化处于部分缓解和进展之间）8例；PD (靶病变最大径之和增大320%或出现新病灶)0例；总体有效率（CR+PR）在77.1%。

结论：西罗莫司（雷帕霉素）是一种新型大环内酯类免疫抑制剂。现在国内外有多项临床研究发现，西罗莫司可以治疗复杂脉管畸形。血管瘤和脉管畸形诊断和治疗指南（2016版）指出，在多种治疗手段无效的情况下，每天给患儿口服西罗莫司，病灶稳定并随用药时间延长而逐渐消退。本研究结果显示，西罗莫司对复杂脉管畸形患者是有效的且耐受性较好，副作用比较小，而且可以接受。对于复杂性脉管畸形，可以不必过于追求手术切除率，术后可以吃西罗莫司治疗，可以同样达到基本治愈的效果，可以减少手术并发症，是一种重要的治疗手段。