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婴幼儿血管瘤(infantile hemangioma, IH)是儿童最常见的良性肿瘤,发病率约为4%~5%,且呈逐年升高趋势。头面部为好发部位,约占60%以上,其次是躯干和四肢。通常根据病变深度分为表浅型 (位于乳头状真皮层)、深部型(位于网状真皮层或皮下组织)和混合型(同时具有表浅血管瘤和深部血管瘤的特点)。根据病变发展的过程,分为增殖期、消退期和消退完成期。虽然文献报道大多数血管瘤可以自行消退,但自行消退后局部往往遗留红斑、色素改变、毛细血管扩张、萎缩性瘢痕和纤维脂肪组织赘生物,不同程度地影响美观。因此,目前主张,除位于非美观部位、局限、稳定的小血管瘤外,其他血管瘤均应积极治疗而不是等待观察。
婴幼儿血管瘤的治疗方法有多种,包括口服或局部应用糖皮质激素、局部注射平阳霉素、手术、激光和冷冻等,但目前公认的一线治疗是口服非选择性β受体阻滞剂普萘洛尔。口服普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤显效快、疗效明显,患儿耐受性良好,能够显著缩短血管瘤病程,但仍存在一定的全身不良反应,包括心动过缓、低血压、支气管痉挛、低血糖、嗜睡或失眠、梦魇、食欲降低、手足发凉等[6]。另外,口服普萘洛尔后肝脏首过效应强,生物利用度低,个体差异大,容易与其他药物发生相互作用,且药物半衰期短,血药浓度波动大,需要重复给药。因此,对于面积较小和位置表浅的病变,并非特别适宜。
2010年,Guo等报道局部外用0.5%马来酸噻吗洛尔眼药水(每天2次,每次2滴)治疗眼睑血管瘤有效。随后,局部应用普萘洛尔、马来酸噻吗洛尔治疗婴幼儿血管瘤的相关报道逐渐增多,所用剂型包括溶液或滴眼液、乳膏、凝胶、油剂、霜剂、纳米制剂等。迄今为止,口服普萘洛尔是美国FDA批准用于治疗婴幼儿血管瘤的唯一药物,其他治疗药物均为“标签外(off label)”使用。为规范噻吗洛尔在婴幼儿血管瘤治疗中的应用,避免过度治疗,减少并发症的发生,经国内多名不同专业从事婴幼儿血管瘤诊治的知名专家共同讨论,形成外用噻吗洛尔治疗婴幼儿血管瘤的中国专家共识。
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