分子靶向治疗是近年来血液病临床治疗新技术中的“明星”，分子靶向治疗模式的出现开创了血液系统恶性肿瘤精准医疗和个体化治疗的新局面。随着现代分子遗传学技术应用于临床检测越来越普及，使得传统治疗手段不能胜任的多种血液系统难治复发性肿瘤病人通过靶向治疗后，在无病生存率和总体生存率方面获得明显的改善。

血液系统恶性肿瘤的分子靶向治疗领域的研究目前仍在不断的探索之中，迄今在多种疾病的分子靶向治疗方面取得了令人瞩目的成就，在急性髓系白血病和慢性淋巴细胞白血病的治疗研究进展介绍如下：

1. FLT3抑制剂治疗急性髓系白血病

  研究发现，FLT3-ITD基因突变可见于30%急性髓系白血病患者，与较高的疾病复发和复发后缓解率低密切相关。应用FLT3抑制剂联合化疗可显著提高难治复发性急性髓系白血病的治疗反应率，有助于为这部分患者争取异基因造血干细胞移植机会，也可作为一种移植后维持治疗的药物选择。

2.  BCL-2抑制剂治疗慢性淋巴细胞白血病

     BCL-2 是一种抗凋亡蛋白，可在慢性淋巴细胞白血病肿瘤细胞中过度表达，已获FDA批准的Venetoclax是一种口服剂型的BCL-2 抑制剂，主要用于既往曾接受过至少一种治疗的17p-慢性淋巴细胞性白血病患者的治疗。BCL-2抑制剂联合CD20单抗治疗难治复发性慢性淋巴细胞性白血病的缓解率可达80%左右。BCL-2抑制剂是继BTK激酶抑制剂和PIK3δ抑制剂后的又一可用于慢性淋巴细胞性白血病靶向治疗的新药。