原创 能够补充多巴胺才是治疗帕金森氏病的关键
2016年11月07日 【健康号】 吴景文     阅读 9723

  帕金森病因主要是大脑和中脑的黑质纹状体变性。黑质神经元通过合成一种叫多巴胺的神经递质对大脑的运动功能进行调控;当黑质退化变性后,分泌的多巴胺数目就开始减少。如果多巴胺的数目低于正常量的50%时,帕金森病的症状就会开始出现了。至于是何种原因致使脑组织黑质变性,目前尚不十分清楚。假如补充多巴胺能神经细胞可以补充多巴胺,就能够达到治疗帕金森氏病的目标。

  帕金森氏病的治疗历史有近200年,从最初的开颅手术到现代的定向手术、毁损到神经调控等,从单一到多种药物治疗。但是无论何种治疗方式都不能阻止帕金森病病程的发展,也不能补充多巴胺,治疗目标主要局限于改善患者的运动症状和非运动症状。

  针对药物和手术等治疗帕金森面临的瓶颈,1982年临床开始研究用细胞干预技术治疗帕金森氏病,并不断取得一些医学成果。研究证实hRPE细胞中含有许多多巴胺神经元,并与其他各类神经元产生广泛的联系,能够建立神经通路,直接作用于神经元缺损区,可最大程度发挥细胞干预的作用。

  医学研究发现,在人眼的视网膜色素上皮组织(hRPE)细胞含有光敏感性中枢神经系统的成体干细胞,它在一定的培养条件下,可在体外稳定的扩增,移植入人体后具有神经干细胞特征,能分化为多巴胺能神经元并分泌多巴胺,有效改善帕金森患者的震颤、强直、运动迟缓、体位不稳等临床症状,从而恢复日常生活水平,实现治疗帕金森氏病的目的。

  hRPE细胞治疗帕金森氏病研究获得国家研究基金支持,2001-2015年连续3次获得国家科技部863项目支持用于基础与临床研究,2015年正式进入国家新药的申报审批流程。同时,国际上发表的细胞移植论文已经超过1万篇,经百万例次细胞移植数据显示,细胞移植是非常安全的,同种异体细胞移植未见异化成瘤的报道。

  按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》要求,上海市东方医院(三级甲等)是国家卫计委首批通过备案的30家干细胞临床研究机构之一(2016年5月30日公布)。2016年年初,在上海市政府的大力支持下,上海市东方医院(南院)开展了hRPE细胞移植免费治疗帕金森氏病30例的项目征集(hRPE细胞来源于中华眼库志愿者捐赠的眼球所分离出的视网膜色素上皮细胞)。消息一经发布,立刻引起了全国各地帕金森氏病患者的高度关注。经过严格的筛查评估,符合条件的患者接受了hRPE细胞移植治疗帕金森氏病。

  从2016年3月份开始,第一期、第二期患者经治疗后陆续康复出院,随访愈后良好,均已顺利回归社会并重新找到工作,开启了新的人生。在随访时他们纷纷对专家团队高明的医术表示感谢,认为是医生给予他们新的人生。

  目前,第三期hRPE细胞干预治疗帕金森氏病临床转化项目征集工作已全面展开。

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