胆囊癌是起源于胆囊黏膜上皮细胞的恶性肿瘤，是胆道系统最常见的恶性肿瘤。根治性手术切除是目前胆囊癌可获得治愈和长期生存的最有效方法。由于胆囊癌恶性程度高，起病隐匿，早期诊断困难，根治性切除率仅约10％～30％。虽然近年来手术方式的改进和外科技术的不断提高，一定程度上提高了胆囊癌的切除率，但患者总体预后仍然欠佳。近年来，肿瘤多学科联合的综合治疗模式(如放疗、化疗、分子靶向治疗及生物免疫治疗等)为探索提高晚期胆囊癌患者疗效提供了新的思路。其中化疗对胆囊癌患者的作用不容忽视。

      目前胆囊癌化疗的一线药物主要为吉西他滨联合铂类，二线药物为5-氟尿嘧啶、替吉奥和卡培他滨，此外还有丝裂霉素、伊立替康、亚叶酸钙等。吉西他滨是一种新型的抗嘧啶核苷酸代谢药物，主要通过影响细胞DNA的合成来抑制细胞的增殖。据报道，吉西他滨单药化疗在胆囊癌的有效率达36％。一项涉及2810例患者的荟萃分析表明，吉西他滨+顺铂或奥沙利铂是最有效的化疗方案，并推荐作为晚期胆道肿瘤患者的标准化疗方案。另一项包括410例患者的多中心随机Ⅲ期临床试验表明，顺铂+吉西他滨组与吉西他滨组中位生存期分别为11．7个月和8．1个月，中位无进展生存期分别为8个月和5个月，并且前者肿瘤控制率明显提高。

      5-Fu是抗嘧啶类药物，主要通过抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶来抑制DNA的合成，在胆囊癌中有效率仅为14．8％。但令人欣慰的是，新一代氟尿嘧啶类药物—替吉奥对胆囊癌的有效率可达45％。并且与其他药物联合应用时有效性增强，而毒副反应则无明显增加。日本的两项随机对照试验分别对吉西他滨联合替吉奥化疗，与吉西他滨单药和替吉奥单药三种化疗方案进行评价，结果表明联合用药有效率比单药有效率更高。

      联合用药较单药能明显提高化疗有效率，而毒副反应在可管理范围内。例如吉西他滨+卡培他滨、5-Fu+铂类、替吉奥+奥沙利铂、吉西他滨+5-Fu+铂类等方案都具一定疗效，但还需高级别证据进一步评价。总之，胆囊癌化疗有效性在不同研究中差异较大，多以Ⅱ期临床研究为主，随机对照试验极少。