身材矮小是指身高低于同年龄、同性别儿童身高标准值的第3百分位线以下（或身高<-2SD）。其中约80% 属于特发性矮小（ISS）。矮小的儿童中，ISS占比如此之高，不禁要问：什么是特发性矮小？体态均称，身高在生长曲线的第3百分位以下；出生时身长和体重均正常；骨龄正常或偏晚；生长速度正常或稍慢（生长速度>4cm/y）；无慢性器质性疾病、营养缺乏、内分泌疾病、染色体疾病及遗传代谢性疾病；无心理或严重的情感障碍；生长激素激发试验，GH峰值>10ng/ml（提示生长激素不缺乏）。若符合ISS的诊断标准，生长激素不缺乏也需要进行干预治疗。其中，青春期发育延迟（CDGP）和家族性矮身材都属于ISS的范畴。

         为达到ISS的治疗目标，根据《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》建议，生长激素使用的剂量为：0.125-0.2U/（kg*d）。

国内临床数据ISS儿童治疗前后各项指标比较的结果[2]显示：１）治疗后的身高、生长速度和骨龄均较治疗前增加，身高和生长速度提高明显（P＜０.05） ，而骨龄增长幅度较小（P>０.05）。治疗前身平均身高约为132.07cm，治疗12个月后身高为144.03cm，治疗前生长速度为3cm/y，治疗12个月后生长速度为11.92cm/y；２）ISS患儿治疗前后的血糖和甲状腺功能均处于正常参考值范围，差异无统计学意义（P>０.05）；３）治疗后血清IGF-1浓度明显增加（P＜０.05）。

          对于矮小症患儿，为了促进其身高增长，生长激素（rhGH）是临床首选用药。但是对于青春发育已经启动的儿童，性激素水平增高，使骨骺加速闭合，即使使用rhGH，生长潜力也不大。所以，临床医师求助于促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）来抑制性腺轴的启动，从而获得更多的生长时间。

身高的获益似乎和身高的SD的获益并不相匹配，造成此种原因的可能是，在基线状态下，男性的骨龄落后于实际年龄，女性的骨龄较实际年龄稍提前。因为预测身高是根据骨龄测算的，所以男性的预测身高偏高，获益少，女性预测身高获益多。这也侧面证实了及时在骨龄提前的情况下，使用GnRHa可有效抑制骨龄的进展，给予患者生长时间，改善终身高。对比了治疗前后身高和遗传靶身高，治疗初始的预测身高均低于靶身高，治疗2年后两组患者均达到靶身高，或超过靶身高，也从侧面证实了联合治疗对身高的改善作用。

          综上所述，生长激素对于ISS儿童促生长作用明显，并且安全，可有效增加生长速度，对骨龄的增长不明显。对于青春期正常、身材矮小的青少年，无论是否有ISS，GnRHa/rhGH治疗均可有效改善终身高。治疗后，ISS青少年可达到靶身高，非ISS青少年可超过靶身高。男性身高可增长6 cm，女性身高可增长12 cm；对于大骨龄儿童也有疗效。治疗2年，IGF-1越低、骨龄越小、基础SD越低，身高增幅越大。