TGCT是一种影响人体滑膜和腱鞘的罕见肿瘤，多数肿瘤都是良性的，但会导致滑膜和腱鞘变厚和过度生长，对周围组织造成损害。

FDA药物评估与研究中心FDA肿瘤学中心主任RichardPazdur表示，TGCT可引起患者疼痛、关节僵硬和运动受限。肿瘤会显著影响患者生活质量并导致严重残疾，手术是主要的治疗选择，但有些患者不符合手术条件，即使手术后肿瘤也会复发。

FDA此项批准是基于国际多中心、安慰剂对照、III期ENLIVEN研究的结果，入组120例患者，分别接受pexidartinib(n=61)和安慰剂(n=59)，治疗25周，主要终点是ORR。结果显示，pexidartinib治疗组ORR显著提高(38%vs0%)，其中完全缓解(CR)为15%。获得缓解的23例患者中，22例患者在至少6个月的随访期内维持缓解。有13例患者的随访期超过12个月，这些患者的缓解维持时间也都超过了12个月。

pexidartinib是一种集落刺激因子1受体(CSF-1R)/c-Kit/Flt3抑制剂。早前，FDA给予该药突破性治疗指定和优先审查指定以及孤儿药的认证。目前Turalio还在开发胶质母细胞瘤、胃肠道间质瘤的适应症。