GIST由于起病隐匿，而且生物学行为多变，一部分低复发风险的病灶可以长期稳定，另一部分却可以出现短期内迅速进展甚至广泛播散。大约有15-50%的GIST患者在诊断时即是晚期。晚期GIST包括局限性进展的晚期原发性GIST、伴发远处转移的GIST和术后复发或转移性GIST。约20%的患者诊断时已经发生转移，转移常发生在腹膜或肝脏，肝脏是GIST最常见的转移部位，约占到55-72%，肺、脑、骨骼等部位的转移少见。GIST复发率极高，经过根治性手术，GIST局部复发率高达40-50%，高危患者中位复发时间约为2年。70-90%的GIST患者经过治疗稳定后依然会最终复发，仅有10%的GIST患者可以无瘤生存。
靶向药物问世前，GIST疗效欠佳，传统放化疗的有效率<5%，进展期患者中位生存期仅约18月，即使完整切除肿瘤，GIST患者5年生存率只有35-65%。伊马替尼问世前，转移性的GIST治疗疗效非常有限，其治疗模式主要是手术，对于转移性GIST，如单独手术则预后极差，非根治性术后复发率极高。传统放化疗对GIST几乎无效，复发转移的患者仍推荐手术治疗，但手术只限于解除症状，即使再次手术完全切除病灶，只有10%的患者能侥幸生存。伊马替尼出现前，不可切除/转移复发的GIST患者生存质量和生存率均较低，其中同时出现转移和局部复发者中位生存时间仅为19个月。
2000年3月芬兰医生Joensuu第1个运用伊马替尼治疗晚期GIST患者-ZeroPatient，患者获得了奇迹般的缓解；2000年Heinrich等进行了一项II期试验，纳入147例转移性GIST患者，给予伊马替尼治疗，大多数患者获益显著。这加速了批准伊马替尼用于转移性GIST患者的进程。之后美国、中国等先后批准了伊马替尼在转移性GIST、术后辅助治疗中的应用，虽然伊马替尼不能使所有的GIST患者获益，但是在GIST的治疗中伊马替尼仍然是立下了汗马功劳。